FDA의 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다.
희귀의약품으로 지정되면 7년간 시장 독점권 보호 등의 혜택을 받을 수 있다.
신속 승인 경로에 대한 자격으로 임상 개발 경로 역시 단축할 수 있다.
RZ358은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용하는 단일클론항체다.
선천성 고인슐린증과 종양 매개성 저혈당증 등 과도한 인슐린 증가저혈당 증상이 나타나는 여러 질환에 효과를 보인다.
현재 추가 적응증 개발도 검토하고 있다.
종양매개성 저혈당증에 대한 임상3상은 내년 상반기 환자 등록이 시작될 예정이다.
선천성 고인슐린증에 대한 임상3상은 내년 하반기에 핵심 결과가 나온다.
레졸루트는 앞서 ‘의약품 동정적 사용 프로그램(EAP)’을 통해 RZ358으로 치료받은 전이성 인슐린종 원인 ‘난치성 저혈당 환자’ 사례를 발표했다.
EAP는 허가 전 임상시험 단계에 있는 신약을 환자의 치료 접근성 확대를 위해 인도주의적 차원에서 지원하는 제도다.
그 이후로도 여러명의 환자가 EAP 일환으로 치료를 성공적으로 받았다.
RZ358은 2020년 미국 FDA로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(RPD)’으로 지정받았다.
이어 2023년 유럽의약청(EMA)로부터 선천성 고인슐린증 치료를 위한 우선 심사대상 의약품(PRIME) 자격을 받았고, 올해 1월에는 영국 의약품·의료제품 규제청(MHRA)이 혁신의약품으로 지정했다.
아주경제=한영훈 기자 han@ajunews.com
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