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[테크홀릭] GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’가 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인과 지난달 국내 IND 승인을 받은 데 이어 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터1상 임상시험계획서(CTN, Clinical Trial Notification)를 승인받아 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이라고 12일 밝혔다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목 허가를 획득한 바 있다.
또한 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 이와 함께 지난 6월에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.
GC녹십자는 미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다고 밝혔다.
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