파브리병, 희귀난치질환…장기 손상으로 심하면 사망까지
월 1회 피하 주사 요법으로 편의성 개선
 | | GC녹십자와 한미약품이 공동으로 개발중인 파브리병 치료제가 임상 1/2상에 본격 돌입한다. /GC녹십자 |
[더팩트ㅣ서다빈 기자] GC녹십자와 한미약품이 공동으로 개발 중인 파브리병 치료제가 임상 1/2상에 본격 돌입한다. GC녹십자와 한미약품은 공동 연구 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(HM15421/GC1134A)'의 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다고 2일 밝혔다. LA-GLA는 양사가 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 이번 임상 시험에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원을 방문해 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 한다는 불편함이 있다. 또한, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다. LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목 받고 있다. 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다. 이를 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. GC녹십자와 한미약품 관계자는 "FDA에서 요구하는 최신 임상 프로토콜을 반영하고 양사의 전문화된 기술력을 바탕으로 협업한 결과 임상 단계로 신속하게 진입할 수 있었다"며 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다. bongouss@tf.co.kr | 
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